L’émotion et la raison ?

Prof Dr Alain De Wever (ULB)

Après les opinions médiatiques les plus diverses et les expressions émotionnelles variées au sujet du traitement médicamenteux de la petite Pia, il y a lieu de se repencher vers l’avenir car ce genre de situation dramatique risque  de se reproduire de plus en plus devant l’accroissement des possibilités de dépistage et les innovations thérapeutiques dans le domaine des maladies orphelines.

Une fois de plus, cet événement malheureux a mis en évidence l’absurdité de la séparation politique de la prévention et du curatif en matière de Santé Publique.

Deux régions d’un même pays (ou de ce qu’il en reste) ont des politiques préventives différentes alors que la décision thérapeutique et sa prise en charge financière restent unitaires.

En dehors de ces considérations d’absurdité politique, il faut pouvoir trouver des solutions de prise en charge raisonnées et raisonnables de ces moyens thérapeutiques nouveaux le plus souvent très chers car produits après de longues recherches en petites quantités par des sociétés non philantropiques et dont les actionnaires réclament un retour sur investissement rapide et conséquent.

Il faut, avant tout, éviter et c’est très difficile dans un pays heureusement libre comme le nôtre une réaction émotionnelle faisant appel à la solidarité populaire sans un filtre scientifique indispensable pour valider ce genre d’action. Il serait utile de mettre en place des conseillers scientifiques spécifiques, reconnus par les académies, car ces pathologies et les recherches qui en découlent sont

Très difficiles à connaître et à interpréter.

Dans notre pays, toute famille en détresse ou devant ces pathologies très graves toute association bienfaitrice devrait pouvoir faire appel par l’intermédiaire de l’autorité démocratique à ces conseillers spécifiques qui existent et sont déjà  en activité comme conseillers de l’INAMI et Du SPF Santé Publique pour pouvoir recevoir  l’information la plus adéquate possible quant au développement des recherches et des possibilités thérapeutiques réelles d’une pathologie à son stade d’évolution.

Ce filtre scientifique permettrait non pas d’arrêter ces décisions souvent émotionnelles mais de mieux structurer les actions susceptibles d’agir pour le bien de la population en fonction de données scientifiques.

Quant au financement de ces nouveautés qui seront de plus en plus présentes, il faut trouver une solution de financement mixte (public-privé) de l’usage compassionnel basé sur la mise en évidence de l’efficacité thérapeutique indispensable avant de procéder au remboursement des médicaments.

Comme l’enregistrement, cette intervention conditionnelle devrait idéalement se décider au niveau européen et notre Ministre a œuvré dans ce sens avec les petits pays. Seul un marché potentiel fort réunissant de nombreuses nations permettrait une discussion constructive avec les firmes pharmaceutiques puissantes afin de définir cette collaboration public-privé pour permettre l’accès à ces thérapeutiques indispensables au plus grand nombre et ceci en fonction de leur efficacité démontrée.

La Belgique a inventé l’art 81 (actuellement 111 et suivants) de l’arrêté  royal consacré au remboursement des médicaments permettant  ce test de trois ans minimum dans des limites d’efficacité clinique et de budget définis à l’avance. Elle a aussi permis aux firmes pharmaceutiques de s’inscrire dans un remboursement provisoire des innovations avant enregistrement par les systèmes impliquant tant l’agence du médicament que l’INAMI (ETA-ETR).

Ces tentatives louables et surtout améliorables sont trop timides mais pourraient servir d’exemples avec les expériences françaises et italiennes d’un règlement européen nécessaire.

Malheureusement, plutôt heureusement,  d’autres Pia font l’objet d’une attention particulière justifiée de la population sensible au malheur de certaines familles, mais, la science médicale et la recherche de l’efficience doivent continuer à guider nos réflexions afin d’améliorer le sort de nos patients et particulièrement de Pia touchés dès le plus jeune âge par des maladies orphelines bien difficiles à prendre en charge malgré la générosité des populations.